Corny_Z4_M
Fahrer
Ich würde es ganz gerne lesen, interessiert mich selbst brennend! Gibt es das Paper irgendwo frei zugänglich? Studiere Molecular Life Sciences im Master, und natürlich immer auf der Suche nach spannenden Forschungen :)
Ich brauche Euch zur Heilung von Mukoviszidose (CF).
- Ersteller crake
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OP
crake
macht Rennlizenz
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- 17 Juli 2009
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- BMW Z4 G29 M40i
OP
crake
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Es wird Zeit für ein kleines update unserer Forschung:
die für eine Genkorrektur als Proxy dienenden Mausmodelle sind bestellt. Wir haben große Fortschritte bezüglich Effizienz unserer gene editing Komponenten gemacht (neben dem TALEN System verwenden wir jetzt auch Cas9 und modifizieren die Nukleoside für eine bessere Expressionskinetik).
Die neuen Laborräume werden in der zweiten Aprilwoche fertig und dann kann es losgehen mit der Isolation von Lungenstammzellen der Maus und dem gezielten "Korrigieren" dieser Stammzellen auch in vivo. Ein modernes Durchflusszytometer (BD Fortessa X-20) mit 5 LASERN wird uns helfen die Zielpopulationen in den Lungen darzustellen und Korrektur an den entsprechenden Stellen nachzuweisen.
Weiter arbeiten wir mit Organoiden um eine gewisse "humane" Nachbildung der Lungenzellen zu haben und diese ex vivo zu korrigieren. Damit und mit den neuen Mausmodellen können wir Korrekturkomponenten testen, die bei Erfolg und einigen weiteren Schritten direkt am Patienten getestet werden können.
Wir haben dazu zudem eine Kooperation mit einer in Tübingen ansässigen, auf RNA spezialisierten Firma geschlossen (die vor kurzem 300 Millionen Euro von der Bill Gates Foundation erhalten hat...), um auch jetzt schon "GMP" (good manufacturing practice) mRNA verwenden zu können.
Mein Team ist einfach grandios und es macht jeden Tag Spaß mit meinen Leuten zu arbeiten. Jeden Tag ist uns bewusst, dass wir für sehr kranke Menschen forschen. Das trägt!! Und trägt.
Frohe Ostern und ein ganz herzliches Dankeschön an alle diejenigen unter Euch, die für unsere Mukoviszidose-Forschung gespendet haben.
Michael
die für eine Genkorrektur als Proxy dienenden Mausmodelle sind bestellt. Wir haben große Fortschritte bezüglich Effizienz unserer gene editing Komponenten gemacht (neben dem TALEN System verwenden wir jetzt auch Cas9 und modifizieren die Nukleoside für eine bessere Expressionskinetik).
Die neuen Laborräume werden in der zweiten Aprilwoche fertig und dann kann es losgehen mit der Isolation von Lungenstammzellen der Maus und dem gezielten "Korrigieren" dieser Stammzellen auch in vivo. Ein modernes Durchflusszytometer (BD Fortessa X-20) mit 5 LASERN wird uns helfen die Zielpopulationen in den Lungen darzustellen und Korrektur an den entsprechenden Stellen nachzuweisen.
Weiter arbeiten wir mit Organoiden um eine gewisse "humane" Nachbildung der Lungenzellen zu haben und diese ex vivo zu korrigieren. Damit und mit den neuen Mausmodellen können wir Korrekturkomponenten testen, die bei Erfolg und einigen weiteren Schritten direkt am Patienten getestet werden können.
Wir haben dazu zudem eine Kooperation mit einer in Tübingen ansässigen, auf RNA spezialisierten Firma geschlossen (die vor kurzem 300 Millionen Euro von der Bill Gates Foundation erhalten hat...), um auch jetzt schon "GMP" (good manufacturing practice) mRNA verwenden zu können.
Mein Team ist einfach grandios und es macht jeden Tag Spaß mit meinen Leuten zu arbeiten. Jeden Tag ist uns bewusst, dass wir für sehr kranke Menschen forschen. Das trägt!! Und trägt.
Frohe Ostern und ein ganz herzliches Dankeschön an alle diejenigen unter Euch, die für unsere Mukoviszidose-Forschung gespendet haben.
Michael
Hallo Crake, ich bin Mutter eines bald 1 jährigen Sohnes mit Mukoviszidose.
Da das letzte Update schon wieder ein halbes Jahr her ist, wollte ich mal nachfragen, ob ihr Fortschritte gemacht habt? Der Kleine ist unser absolutes Wunschkind und natürlich wünschen wir uns nichts mehr als dass seine Krankheit geheilt werden kann.
Da das letzte Update schon wieder ein halbes Jahr her ist, wollte ich mal nachfragen, ob ihr Fortschritte gemacht habt? Der Kleine ist unser absolutes Wunschkind und natürlich wünschen wir uns nichts mehr als dass seine Krankheit geheilt werden kann.
OP
crake
macht Rennlizenz
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- BMW Z4 G29 M40i
Hallo Cat, ich bin (leider) nur noch sehr wenig hier im Zetti Forum drin (auch in FB), da die Arbeit viel ist und dann benötige ich als Ausgleich andere Dinge als Foren.
ABER nichtsdestotrotz bleibt mir das Roadster Forum immer in wunderbarer Erinnerung. Mit epischen Diskussionen :).
Aber zur CF... Dass ich jetzt über ein halbes Jahr kein update mehr gemacht habe (weder hier noch auf unserer Homepage) bedeutet nicht, dass wir nicht mehr an CF forschen - sondern das Gegenteil.
wir haben jetzt EU Förderung, Privatförderung und Eure Spenden. Das entspricht dann ungefähr einem Team von 8 Wissenschaftlern, die REIN an einer Therapie und Heilung von CF arbeiten. (und einem Webdesigner o.ä. würde ich das Geld vermutlich nie geben, auch wenn dadurch sicherlich die Aufmerksamkeit gegenüber der Erkrankung steigt)
Genkorrektur wird kommen, keine Frage. Nur wie lange das noch dauert ist schwer abzuschätzen.Bei solchen Ansätzen, die das Erbgut permanent verändern, muss wirklich ALLES stimmen, bis das mal akzeptiert würde.
Anders ist das bei Gentherapie "an sich" oder der weniger bekannten "Transkripttherapie". Du weißt ja, dass bei Mukoviszidose das Gen CFTR Defekt ist. Man hat Jahre lang versucht dies mit plasmidDNA und v.a. viralen Vektoren irgendwie in die Zellen zu bringen, damit diese das CFTR Protein herstellen...
Nun, wir arbeiten - neben der Genkorrektur - auch an Supplementations-Strategien: wir schleusen z.B. CFTR mRNA in Mausmodelle. Es hat sich EINIGES getan - so dass ich mittlerweile sogar first in men gehen würde.
Die Formulierung wäre zum Einen als Spray zu denken oder als Pulver-Inhalation. Zudem kann diese mRNA (gekoppelt an Nanopartikel) i.v. gegeben werden und gelangt so noch in andere - relevante - Bereiche der Lunge, welche dann das nötige CFTR herstellen.
Ich spreche gerade mit dem Leitenden Arzt der CF Ambulanz in Tübingen, ich muss es mit den Herstellern der Nanopartikel abklären und die GMP zertifizierte mRNA könnte von CureVac stammen, die zum Glück in Tübingen angesiedelt sind.
Für Pulver bräuchten wir noch einen Sprühtrockner. Aber das sind alles keine großen Hürden. Die Frage ist: funktioniert es?? Nur weil es in Mäusen funktioniert? Nun... es KANN. Aber MUSS nicht.
Wenn Ihr in irgendeiner Form daran näher interessiert seid, selbst Patienten seid oder Patienten kennt, die einen solchen "Heilversuch" mitmachen würden oder erwägen, dann meldet Euch bei mir. Je mehr "wir" sind, desto mehr Chancen haben wir, dass es beginnt UND dass es Erfolg haben kann!
Ich kann nichts versprechen, aber wir geben alles dafür tun!
Liebe Grüße, Michaelo
kormann.michael@gmail,com
meine med.uni-tuebingen Adresse leitet nach gmail weiter, daher macht das nicht viel Sinn :).
ABER nichtsdestotrotz bleibt mir das Roadster Forum immer in wunderbarer Erinnerung. Mit epischen Diskussionen :).
Aber zur CF... Dass ich jetzt über ein halbes Jahr kein update mehr gemacht habe (weder hier noch auf unserer Homepage) bedeutet nicht, dass wir nicht mehr an CF forschen - sondern das Gegenteil.
wir haben jetzt EU Förderung, Privatförderung und Eure Spenden. Das entspricht dann ungefähr einem Team von 8 Wissenschaftlern, die REIN an einer Therapie und Heilung von CF arbeiten. (und einem Webdesigner o.ä. würde ich das Geld vermutlich nie geben, auch wenn dadurch sicherlich die Aufmerksamkeit gegenüber der Erkrankung steigt)
Genkorrektur wird kommen, keine Frage. Nur wie lange das noch dauert ist schwer abzuschätzen.Bei solchen Ansätzen, die das Erbgut permanent verändern, muss wirklich ALLES stimmen, bis das mal akzeptiert würde.
Anders ist das bei Gentherapie "an sich" oder der weniger bekannten "Transkripttherapie". Du weißt ja, dass bei Mukoviszidose das Gen CFTR Defekt ist. Man hat Jahre lang versucht dies mit plasmidDNA und v.a. viralen Vektoren irgendwie in die Zellen zu bringen, damit diese das CFTR Protein herstellen...
Nun, wir arbeiten - neben der Genkorrektur - auch an Supplementations-Strategien: wir schleusen z.B. CFTR mRNA in Mausmodelle. Es hat sich EINIGES getan - so dass ich mittlerweile sogar first in men gehen würde.
Die Formulierung wäre zum Einen als Spray zu denken oder als Pulver-Inhalation. Zudem kann diese mRNA (gekoppelt an Nanopartikel) i.v. gegeben werden und gelangt so noch in andere - relevante - Bereiche der Lunge, welche dann das nötige CFTR herstellen.
Ich spreche gerade mit dem Leitenden Arzt der CF Ambulanz in Tübingen, ich muss es mit den Herstellern der Nanopartikel abklären und die GMP zertifizierte mRNA könnte von CureVac stammen, die zum Glück in Tübingen angesiedelt sind.
Für Pulver bräuchten wir noch einen Sprühtrockner. Aber das sind alles keine großen Hürden. Die Frage ist: funktioniert es?? Nur weil es in Mäusen funktioniert? Nun... es KANN. Aber MUSS nicht.
Wenn Ihr in irgendeiner Form daran näher interessiert seid, selbst Patienten seid oder Patienten kennt, die einen solchen "Heilversuch" mitmachen würden oder erwägen, dann meldet Euch bei mir. Je mehr "wir" sind, desto mehr Chancen haben wir, dass es beginnt UND dass es Erfolg haben kann!
Ich kann nichts versprechen, aber wir geben alles dafür tun!
Liebe Grüße, Michaelo
kormann.michael@gmail,com
meine med.uni-tuebingen Adresse leitet nach gmail weiter, daher macht das nicht viel Sinn :).
OP
crake
macht Rennlizenz
- Registriert
- 17 Juli 2009
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Update: wir versuchen jetzt, dieses Jahr, eine neue CFTR mRNA Transkripttherapie in den Patienten zu bekommen. also zuerst Phase I safety Studien und dann geht's weiter... das wird wirklich richtig spannend.
Es wäre genial, wenn wir den Patienten endlich WIRKLICH helfen können!!! :)
Bin frohen Mutes!!
Liebe Grüße, Michael
Es wäre genial, wenn wir den Patienten endlich WIRKLICH helfen können!!! :)
Bin frohen Mutes!!
Liebe Grüße, Michael
hope
Testfahrer
- Registriert
- 10 März 2017
- Wagen
- BMW Z8
Hallo Michael und alle anderen,
habe mich gerade durch die letzen Jahre der Kommunikation hier durchgelesen und bin hin und weg von diesem.Vorhaben... Habe eine Tochter (9 J.) mit CF. Ihr Zustand ist sehr gut. Dank des Ärzteteams im Olgahospital. Ich hoffe so sehr, dass es bald etwas bahnbrechendes geg. diese Krankheit gibt. Werde das hier auch weiter verfolgen. Ganz viele Erfolge an Michael und sein Team!!! Liebe Grüße, hope
habe mich gerade durch die letzen Jahre der Kommunikation hier durchgelesen und bin hin und weg von diesem.Vorhaben... Habe eine Tochter (9 J.) mit CF. Ihr Zustand ist sehr gut. Dank des Ärzteteams im Olgahospital. Ich hoffe so sehr, dass es bald etwas bahnbrechendes geg. diese Krankheit gibt. Werde das hier auch weiter verfolgen. Ganz viele Erfolge an Michael und sein Team!!! Liebe Grüße, hope
crake-
RNA SPEZIALIST
- Registriert
- 24 November 2016
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Hallo Ihr Lieben, es gibt jetzt eine eigene (allerdings geschlossene) Facebook Page über unser Labor: es wurde SOFORT - als ich den Gedanken geäußert hatte - aktiviert und links unten kam das pop-up: Sie sind Administrator auf xyz - und das hat mich nat. wahnsinnig gefreut.
Und ich hoffe, dass ich jetzt auf dieser geschlossenen Seite eben mehr Inhalte bringen kann, mehr Einblick, noch näher am Geschehen und an der Zeit... es muss eigentlich nur aufgepasst werden, dass kein "Aufpasser" der Uni reinkommt, deshalb checke ich jede "Bewerbung" kurz durch.
Die Seite heißt Kormann LAB, dort wird auch gut beschrieben, wie Ihr Spenden könnt, und ich versuche auch verschiedene Möglichkeiten hier auszuloten. Gleichzeitig werdet Ihr merken, dass es ENORM näher an der Forschung, der tatsächlichen CFForschung von uns ist.
Schaut vorbei, und wenn es Euch interessiert, dann fragt einfach; ein kurzes Erwähnen von zroaster gibt so gut wie sofort den grünen Einlassschein :)
DANKE für Eure unheimlich rührende Unterstützung.
Ich wage es kaum zu sagen, aber wir haben jetzt ein Mittel gefunden, welches im Tiermodell irrsinnig gute Werte aufweist, und wir wollen jetzt unbedingt in eine Phase I (A) Studie. Dazu dann mehr in der KL Gruppe.
Wir sind als SEHR nahe an einer MÖGLICHEN Heilung im Sinne von, dass die Krankheit NICHT weiter fortschreitet, also als Brückenfunktion bis Genkorrektur möglich ist (in vivo).
Liebe Grüße, Michael
Und ich hoffe, dass ich jetzt auf dieser geschlossenen Seite eben mehr Inhalte bringen kann, mehr Einblick, noch näher am Geschehen und an der Zeit... es muss eigentlich nur aufgepasst werden, dass kein "Aufpasser" der Uni reinkommt, deshalb checke ich jede "Bewerbung" kurz durch.
Die Seite heißt Kormann LAB, dort wird auch gut beschrieben, wie Ihr Spenden könnt, und ich versuche auch verschiedene Möglichkeiten hier auszuloten. Gleichzeitig werdet Ihr merken, dass es ENORM näher an der Forschung, der tatsächlichen CFForschung von uns ist.
Schaut vorbei, und wenn es Euch interessiert, dann fragt einfach; ein kurzes Erwähnen von zroaster gibt so gut wie sofort den grünen Einlassschein :)
DANKE für Eure unheimlich rührende Unterstützung.
Ich wage es kaum zu sagen, aber wir haben jetzt ein Mittel gefunden, welches im Tiermodell irrsinnig gute Werte aufweist, und wir wollen jetzt unbedingt in eine Phase I (A) Studie. Dazu dann mehr in der KL Gruppe.
Wir sind als SEHR nahe an einer MÖGLICHEN Heilung im Sinne von, dass die Krankheit NICHT weiter fortschreitet, also als Brückenfunktion bis Genkorrektur möglich ist (in vivo).
Liebe Grüße, Michael
OP
crake
macht Rennlizenz
- Registriert
- 17 Juli 2009
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Ich brauche Hilfe bezüglich Gründung einer eigenen Firma Ich habe gemerkt,dass die Großkonzerne abwinken (denn die haben viel lukrativere Dinge in der Pipeline, und sogar Firmen die auf RNA spezialisiert sind! - finden immer einen Grund... und auch bei diesen Firmen geht es um eine ganz andere Finanzgröße... Krebs, Alzeihmer, AIDS- das sind Millarden von Menschen, die man hier z.B. vaccinieren kann.
Daher wurde mir ans Herz gelegt eine eigne Firma zu gründen, vorher nochmal IP (Patent) überprüfen und dann ginge es los. aber auch dafür benötigt man Geldgeber die a) von der IDee überzeugt sind und b) über die entsprechenden Finanzen verfügen.
Ja, das ist mein aktulles Thema was die CTR mRNA + angeht.Es ist ein hartes Stück Arbeit, war es, ist es noch,, aber ich glaube an die Therapie.
Ich habe auch meine FB Seiten geändert, Ihr könnt gerne vorbei schauen. Und eind geschlossene Gruppe bezügl. CF, drin erzähle ich im Schnitt mehr....
+
Liebe Grüße, Michio
Daher wurde mir ans Herz gelegt eine eigne Firma zu gründen, vorher nochmal IP (Patent) überprüfen und dann ginge es los. aber auch dafür benötigt man Geldgeber die a) von der IDee überzeugt sind und b) über die entsprechenden Finanzen verfügen.
Ja, das ist mein aktulles Thema was die CTR mRNA + angeht.Es ist ein hartes Stück Arbeit, war es, ist es noch,, aber ich glaube an die Therapie.
Ich habe auch meine FB Seiten geändert, Ihr könnt gerne vorbei schauen. Und eind geschlossene Gruppe bezügl. CF, drin erzähle ich im Schnitt mehr....
+Liebe Grüße, Michio
Brummm
... nur zufällig hier
- Registriert
- 16 August 2004
- Wagen
- anderer Wagen
Ich fürchte, Michael, das ist kein Thema für dieses Forum.
Bereits der Unternehmens-Gründungsvorgang ist relativ anspruchsvoll, weil man einige Aspekte individuell berücksichtigen muss (z. B. welche Rechtsform? Regelung der Gesellschafter-Verhältnisse? Finanzierung?), und ist es damit ja auch noch lange nicht getan.
Bei solchen Themen helfen Startup-Beratungen oder auf Unternehmensrecht spezialisierte Rechtsanwälte. Manche unter denen machen sogar recht rege Startup-Beratungen. Preiswert ist eine gute Beratung dennoch selten. Soweit du zudem IP- und patentrechtliche Beratung benötigst, brauchst du wiederum einen Patentanwalt sowie einen IP-Rechtler. Das geht dann richtig ins Geld, ohne geht es aber (in deiner Branche) so gut wie nicht.
Bereits der Unternehmens-Gründungsvorgang ist relativ anspruchsvoll, weil man einige Aspekte individuell berücksichtigen muss (z. B. welche Rechtsform? Regelung der Gesellschafter-Verhältnisse? Finanzierung?), und ist es damit ja auch noch lange nicht getan.
Bei solchen Themen helfen Startup-Beratungen oder auf Unternehmensrecht spezialisierte Rechtsanwälte. Manche unter denen machen sogar recht rege Startup-Beratungen. Preiswert ist eine gute Beratung dennoch selten. Soweit du zudem IP- und patentrechtliche Beratung benötigst, brauchst du wiederum einen Patentanwalt sowie einen IP-Rechtler. Das geht dann richtig ins Geld, ohne geht es aber (in deiner Branche) so gut wie nicht.
CityCobra
Forum Sponsor
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- 28 August 2010
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OP
crake
macht Rennlizenz
- Registriert
- 17 Juli 2009
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- BMW Z4 G29 M40i
Heute ist ein Meilenstein Tag!
Unser Paper über CFTR mRNA ist pre-print.
Link: https://submit.biorxiv.org/submission/pdf?msid=BIORXIV/2017/202853&roleName=author&msversion=1
Unser Paper über CFTR mRNA ist pre-print.
Link: https://submit.biorxiv.org/submission/pdf?msid=BIORXIV/2017/202853&roleName=author&msversion=1
crake-
RNA SPEZIALIST
- Registriert
- 24 November 2016
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- BMW Z4 G29 M40i
Aaach, Genie und Wahnsinn.
GoPros dafür, das macht nicht wirklich Sinn.
Ich habe einen Webdesigner gefunden, der mir helfen wird mit der Präsenz und der Homepage. ZB kleine Interviews mit den TEAM Mitgliedern. Zum Glück hab ich meine GH4 noch :)
Wir kämpfen weiter!!
Liebe Grüße, michael
GoPros dafür, das macht nicht wirklich Sinn.
Ich habe einen Webdesigner gefunden, der mir helfen wird mit der Präsenz und der Homepage. ZB kleine Interviews mit den TEAM Mitgliedern. Zum Glück hab ich meine GH4 noch :)
Wir kämpfen weiter!!
Liebe Grüße, michael
elkloso
macht Rennlizenz
- Registriert
- 2 Juli 2017
- Wagen
- BMW Z4 e85 roadster 2,5i
Ich fürchte, Michael, das ist kein Thema für dieses Forum.
Bereits der Unternehmens-Gründungsvorgang ist relativ anspruchsvoll, weil man einige Aspekte individuell berücksichtigen muss (z. B. welche Rechtsform? Regelung der Gesellschafter-Verhältnisse? Finanzierung?), und ist es damit ja auch noch lange nicht getan.
Bei solchen Themen helfen Startup-Beratungen oder auf Unternehmensrecht spezialisierte Rechtsanwälte. Manche unter denen machen sogar recht rege Startup-Beratungen. Preiswert ist eine gute Beratung dennoch selten. Soweit du zudem IP- und patentrechtliche Beratung benötigst, brauchst du wiederum einen Patentanwalt sowie einen IP-Rechtler. Das geht dann richtig ins Geld, ohne geht es aber (in deiner Branche) so gut wie nicht.
Was mir spontan noch einfällt wäre mal bei paar Unis anzuklopfen. Ich mache meinen Master in BWL mit der Spezialisierung Entrepreneurship / Innovation und die Profs sowie wissenschaftliche Mitarbeiter des Lehrstuhl hier bieten z.B. eine entsprechende Beratung für KMUs an. Vielleicht kann man darüber zumindest die ersten Anhaltspunkte finden.
Grundsätzlich würde sich da vermutlich Venture Capital anbieten, aber ich habe ehrlich gesagt von Pharma keine Ahnung und da gibt's auch wenige Cases die sowas behandeln. Da bräuchte man schon jmd der sich da auskennt, da das ja eine ziemlich regulierte Branche mit hohen Eintrittsbarrieren ist.
Wenn man es auf Tech-StartUps überträgt, da gibt es einige Kapitalgeber die direkt in der Seed-Phase (wobei ihr ja schon Prototypen habt) einsteigen und mit dem Kapital auch die ganzen rechtlichen Angelegenheiten finanziert werden können. In wie weit aber überhaupt Shareholder (und deren Interessen) im Forschungsbereich funktionieren habe ich wiederrum keine Ahnung.
crake-
RNA SPEZIALIST
- Registriert
- 24 November 2016
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Hallo Ihr Lieben,
erstmal einen wirklich großen Dank, dass die "Spendenaktion" für Mukoviszidose immer noch ganz oben angepinnt ist.
Ich will nur kurz erwähnen, dass wir mittlerweile tatsächlich einen Wirkstoff basierend auf mRNA entwickelt haben, der von der Technologie eine völlig neuartige Entwicklung darstellt. Im Modellsystem funktioniert diese neue Therapieform außerordentlch gut. Wir bemerken bei CF-Mäusen eine Steigerung der FEV0.1 (= die forced expiratory volume in 0.1s) von ca. 55% auf bis zu 95% - das ist mehr als gigantisch. Die momentan sehr erfolgreichen Vertex-Produkte lieben bei einer ca. 5% FEV1 Steigerung. Man sieht diesen gewaltigen Unterschied.
Ich überlege ob ich nicht tatsächlich ein crowdfunding initiieren soll, denn für die ersten Phase 1-1/2 Studien benötigen wir ca. 1 Mio. EUR. Die Forschung hat bereits ca. 1,5 Mio EUR "verschlungen".
Aber ICH dürfte das ohnehin nicht machen , aufgrund des Beamtenstatus, aber andere, die sich auch sicher DEUTLICH besser auskennen, dürfen das natürlich,.
Leider gab es im "Alltag" einen schönen Dämpfer, den erzähle aber im allgemeinen Café chat.
Liebe Grüße, Michael
erstmal einen wirklich großen Dank, dass die "Spendenaktion" für Mukoviszidose immer noch ganz oben angepinnt ist.
Ich will nur kurz erwähnen, dass wir mittlerweile tatsächlich einen Wirkstoff basierend auf mRNA entwickelt haben, der von der Technologie eine völlig neuartige Entwicklung darstellt. Im Modellsystem funktioniert diese neue Therapieform außerordentlch gut. Wir bemerken bei CF-Mäusen eine Steigerung der FEV0.1 (= die forced expiratory volume in 0.1s) von ca. 55% auf bis zu 95% - das ist mehr als gigantisch. Die momentan sehr erfolgreichen Vertex-Produkte lieben bei einer ca. 5% FEV1 Steigerung. Man sieht diesen gewaltigen Unterschied.
Ich überlege ob ich nicht tatsächlich ein crowdfunding initiieren soll, denn für die ersten Phase 1-1/2 Studien benötigen wir ca. 1 Mio. EUR. Die Forschung hat bereits ca. 1,5 Mio EUR "verschlungen".
Aber ICH dürfte das ohnehin nicht machen , aufgrund des Beamtenstatus, aber andere, die sich auch sicher DEUTLICH besser auskennen, dürfen das natürlich,.
Leider gab es im "Alltag" einen schönen Dämpfer, den erzähle aber im allgemeinen Café chat.
Liebe Grüße, Michael
crake-
RNA SPEZIALIST
- Registriert
- 24 November 2016
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Hallo an alle,
Ich werde heute das Crow-Funding anstoßen bei Facebook.
Und ich hoffe natürlich, dass dort auch Experten sind, die sehr, sehr nützliche Tipps haben, da ich mich damit absolut nicht auskenne.
Vorher - jetzt - stelle ich noch Anzeige gegen unbekannt.
Liebe Grüße, Michael und checked meinen FB Kanal.
Ich werde heute das Crow-Funding anstoßen bei Facebook.
Und ich hoffe natürlich, dass dort auch Experten sind, die sehr, sehr nützliche Tipps haben, da ich mich damit absolut nicht auskenne.
Vorher - jetzt - stelle ich noch Anzeige gegen unbekannt.
Liebe Grüße, Michael und checked meinen FB Kanal.
OP
crake
macht Rennlizenz
- Registriert
- 17 Juli 2009
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Hallo Ihr Lieben,
ich war lange nicht mehr in diesem Forum. Zwischenzeitlich gab es - v.a. durch den enormen Druck der Forschungsbemühungen - auch gesundheitliche Probleme.
Aber die harte Arbeit hat zumindest auch Gutes hervorgebracht: mit "etwas" Glück können wir Ende des Jahres eine Genkorrektur einer spezifischen hCFTR Mutation in zwei Geschwistern klinisch testen. (hCFTR entspricht dem Gen, welches Mutationen aufweisen kann und dadurch Mukoviszidose auslöst)
Da so eine Behandlung in einer "normalen", klinischen Studie die nächsten Jahre so gut wie ausgeschlossen ist, wird dieser Heilversuch zu fast 100% privat finanziert. Wir (Team, Familie, ich, Freunde) können JEDE Hilfe gebrauchen, auch wenn es nur 10 EUR sind. 1 mg der verwendeten messenger RNA kostet uns in privater Herstellung (Pharmafirmen steigen in diesem frühen Stadium nicht ein) ca. 1500 EUR. Mein Studienplan sieht hunderte mg vor....
Meinen Z4 hab ich schon Jahre nicht mehr. Ich gehe dieses Jahr mit dem Projekt "in die Vollen".
Hier sind ein paar Links zu unserem aktuellen Stand der Forschung, so dass Ihr den Fortschritt sehen könnt. Ich habe auch eine weitere Erfindung zu der erwähnten Korrektur angemeldet, die von der Universität Tübingen patentrechtlich in Anspruch genommen wird, und erstmal europaweit patentiert werden soll.
www.ncbi.nlm.nih.gov
www.ncbi.nlm.nih.gov
www.ncbi.nlm.nih.gov
Wenn Ihr helfen könnt und möchtet, es ist einfach über Paypal Gelder zu transferieren, die ich für die Synthese der Genkorrektur-Komponenten verwenden kann; wenn Ihr es als privaten Geldtransfer deklariert, zieht PayPal keine Prozente ab:
paypal.me
Ich weiß um die Nachteile und ich kann nur um Vertrauen und Mithilfe bitten. Es ist und war natürlich meine Entscheidung mich derart im Projekt zu "verlieren", weniger Zeit für meine eigene Familie zu haben.... aber wenn es die Kinder vor dem Tod rettet, war es die Bemühungen wert.
Und irgendwann kann ich mir sicher auch wieder einen Z4 leisten und der wird dann gepflegt bis weit in die Pension!! :)
Viele liebe Grüße und Danke für die immer wohltuende Hilfe und Zeit hier im Forum,
in jedem Fall werde ich Euch regelmäßiger dieses Jahr auf dem Laufenden halten,
Michael
ich war lange nicht mehr in diesem Forum. Zwischenzeitlich gab es - v.a. durch den enormen Druck der Forschungsbemühungen - auch gesundheitliche Probleme.
Aber die harte Arbeit hat zumindest auch Gutes hervorgebracht: mit "etwas" Glück können wir Ende des Jahres eine Genkorrektur einer spezifischen hCFTR Mutation in zwei Geschwistern klinisch testen. (hCFTR entspricht dem Gen, welches Mutationen aufweisen kann und dadurch Mukoviszidose auslöst)
Da so eine Behandlung in einer "normalen", klinischen Studie die nächsten Jahre so gut wie ausgeschlossen ist, wird dieser Heilversuch zu fast 100% privat finanziert. Wir (Team, Familie, ich, Freunde) können JEDE Hilfe gebrauchen, auch wenn es nur 10 EUR sind. 1 mg der verwendeten messenger RNA kostet uns in privater Herstellung (Pharmafirmen steigen in diesem frühen Stadium nicht ein) ca. 1500 EUR. Mein Studienplan sieht hunderte mg vor....
Meinen Z4 hab ich schon Jahre nicht mehr. Ich gehe dieses Jahr mit dem Projekt "in die Vollen".
Hier sind ein paar Links zu unserem aktuellen Stand der Forschung, so dass Ihr den Fortschritt sehen könnt. Ich habe auch eine weitere Erfindung zu der erwähnten Korrektur angemeldet, die von der Universität Tübingen patentrechtlich in Anspruch genommen wird, und erstmal europaweit patentiert werden soll.
Chemically modified hCFTR mRNAs recuperate lung function in a mouse model of cystic fibrosis
Gene therapy has always been a promising therapeutic approach for Cystic Fibrosis (CF). However, numerous trials using DNA or viral vectors encoding the correct protein resulted in a general low efficacy. In the last years, chemically modified messenger ...
www.ncbi.nlm.nih.gov
Recent Developments in mRNA-Based Protein Supplementation Therapy to Target Lung Diseases
Protein supplementation therapy using in vitro-transcribed (IVT) mRNA for genetic diseases contains huge potential as a new class of therapy. From the early ages of synthetic mRNA discovery, a great number of studies showed the versatile use of ...
www.ncbi.nlm.nih.gov
Gene correction of HBB mutations in CD34+ hematopoietic stem cells using Cas9 mRNA and ssODN donors
β-Thalassemia is an inherited hematological disorder caused by mutations in the human hemoglobin beta (HBB) gene that reduce or abrogate β-globin expression. Although lentiviral-mediated expression of β-globin and autologous transplantation ...
www.ncbi.nlm.nih.gov
Wenn Ihr helfen könnt und möchtet, es ist einfach über Paypal Gelder zu transferieren, die ich für die Synthese der Genkorrektur-Komponenten verwenden kann; wenn Ihr es als privaten Geldtransfer deklariert, zieht PayPal keine Prozente ab:
Pay privat! Prof. Dr. M. Kormann using PayPal.Me
Go to paypal.me/KORMANNLAB and type in the amount. Since it’s PayPal, it's easy and secure. Don’t have a PayPal account? No worries.
paypal.me
Und irgendwann kann ich mir sicher auch wieder einen Z4 leisten und der wird dann gepflegt bis weit in die Pension!! :)
Viele liebe Grüße und Danke für die immer wohltuende Hilfe und Zeit hier im Forum,
in jedem Fall werde ich Euch regelmäßiger dieses Jahr auf dem Laufenden halten,
Michael
Done 
OP
crake
macht Rennlizenz
- Registriert
- 17 Juli 2009
- Wagen
- BMW Z4 G29 M40i
Mir springt tatsächlich fast das Herz raus, ganz ehrlich! DANKE.
Done
Ich hab 0,0 Plan von den technischen Details die du erläutert hast in deinen Links, aber ich finde es immer wieder erstaunlich und respektabel wie manche Leute, vor allem Profs, sich für eine Sache so aufopfern und einsetzen. 
Nur so gehts vorwärts in der Forschung.
Ist zwar nur ein kleiner Betrag, aber trotzdem gespendet. :)
Nur so gehts vorwärts in der Forschung.
Ist zwar nur ein kleiner Betrag, aber trotzdem gespendet. :)
